丹纳赫生命科学沙龙:核酸药物的修饰、递送和工艺开发

      国内对寡核苷酸领域存在一定误解,从分子量来看,寡核苷酸居于小分子与大分子之间,与传统的小分子化药或者抗体药物相比,核酸药物虽然看起来制备工艺比较简单,但是每一个环节都存在较大差别。

      威立特尔生物医药科技公司成立于2019年7月,专注于寡核苷酸的开发(AD)、工艺开发(PD)和GMP的生产,年产可以达到15公斤到20公斤。

      时间就是金钱,早期AD、PD的实施对不纯物的把握、分析方法的固定和工艺优化的完整把握至关重要,这一点与小分子截然不同。例如合成,如果仅仅是合成之后再进行纯化处理,那么有时就会是不可能完成的任务。

 

      早期工艺中R&D的目标是拿到产品,而到PD的概念完全不同,在R&D得到的所有合成的数据,到PD时毫无意义,这也是与小分子和抗体药物的明显区别。寡核苷酸领域的特色就是R&D进程很快,而一旦到申报时,进行PD的时间往往不够,需要花费更多的时间和精力。